Popular science work
美國杜克大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的一個研究團隊開發(fā)出一種方法，可擴大CRISPR技術(shù)的覆蓋范圍。最初的CRISPR系統(tǒng)只能靶向人類基因組的12.5%，而新方法使CRISPR技術(shù)能夠準(zhǔn)確靶向幾乎所有人類基因，使人們通過基因組工程潛在地靶向和治療更廣泛的疾病成為可能。論文發(fā)表在《自然·通訊》雜志上。
在之前的研究中，杜克大學(xué)研究團隊發(fā)現(xiàn)并設(shè)計了新的Cas9酶，包括Sc++酶，這一變化使他們能夠編輯近50%的DNA序列。與此同時，哈佛大學(xué)團隊設(shè)計出了一種獨立變體，名為SpRY酶。由于這兩種系統(tǒng)都有缺點，研究團隊決定將兩者的優(yōu)勢結(jié)合在一起，開發(fā)出一種SpRY-Sc++-Cas9嵌合酶，簡稱SpRYc。研究人員說：“有了這個新工具，我們可以更精確地瞄準(zhǔn)幾乎100%的基因組。”
雖然SpRYc在切割目標(biāo)DNA序列方面比它的“同行“慢，但在編輯DNA的特定片段時，它比兩種傳統(tǒng)酶都更有效。SpRYc不僅編輯范圍廣，也比SpRY更準(zhǔn)確。
在確定了SpRYc的編輯能力后，研究團隊調(diào)查了該工具對標(biāo)準(zhǔn)CRISPR系統(tǒng)無法治療的遺傳病的潛在治療用途。第一種是雷特綜合征，這是一種主要影響年輕女性的進(jìn)行性神經(jīng)疾病，由特定基因的8個突變之一引起；第二種是亨廷頓氏病，這是一種罕見的遺傳性神經(jīng)疾病，會導(dǎo)致大腦中神經(jīng)元的退化。研究團隊發(fā)現(xiàn)，SpRYc能夠改變以前無法改變的突變，為這兩種疾病提供了潛在的治療機會。
